创新药如何加快“上架”步伐？

成都微芯早期研发中心的液相实验室和分子实验室。 四川日报全媒体记者 黄潇 摄

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□四川日报全媒体记者文露敏 彭瑀珩

我的提问
　　深圳微芯生物科技股份有限公司商业与市场准入部副总裁何铭：
　　创新药从实验室到患者手中，要经历漫长的过程。我们目前已有多款创新药成功上市，几款“四川造”抗肿瘤创新药还在推进临床试验。眼下我们最关心的问题是：创新药如何加快“上架”步伐？
寻找答案
　　日前，国家药监局公布数据：2025年，我国已批准上市的创新药达76个，超过2024年的48个，创历史新高。“十四五”以来，四川已上市一类创新药9个，数量居西部第一、全国第七。
　　创新药加快上市，已成为企业真实的体感。作为新质生产力的典型代表，创新药行业总是绕不开几个关键词：研发投入高、时间长、成功率低。同时，让老百姓用得起、用得上创新药，也尤为关键。
　　“创新药怎样加快‘上架’？”带着这个疑问，近日，四川日报全媒体记者走进几家四川药企，寻找答案。

研发难在哪？面临研发周期长、资金投入大、成功率极低三重压力
　　一款治疗2型糖尿病的创新药——西格列他钠，从发现到上市，用了近20年。
　　1月12日，记者走进位于新川创新科技园的微芯生物（成都）科创中心，展板上的研发历程字体很小，但还是列了近1米。让记者对创新药上市之难有了直观的体会。
　　什么是创新药？6楼的早期研发中心可以窥见答案：这是仿制药企业内看不到的部门，主要进行原创靶点开发等从“0”到“1”的工作。
　　微芯研发中心早期研发副总裁山松博士介绍，创新药与仿制药的区别，就是要发现新的分子结构、构建新的药物功能，或者满足临床未满足的疗效。比如，与传统药物让糖尿病人吃得少或者把糖排出去的路线相比，西格列他钠另辟蹊径，通过适度激活PPAR三个受体，使糖、脂和能量代谢达到动态平衡，通过降糖与胰岛素增敏、血脂调节、抗炎、抗纤维化等多种机制改善代谢性疾病。
　　10年磨一剑的研发周期、10亿美元的资金投入以及极低的成功率——创新药行业广为流传的“双十”，指向企业面对的三重压力。
　　首先是时间。比如，“赶早集”的西格列他钠，就面临着业内许多第一次。山松回忆，由于没有可借鉴的先例，他们花了很长时间拓荒。“现在路走通了，但依然面临研发周期长的客观问题。”
　　其次是投入。四川创新发展投资管理有限公司（简称川创投）总经理助理、生物医药投资团队负责人张帆介绍，创新药企早期发展阶段非常依赖对外融资。“创新药的平均开发时间超过10年，需要‘耐心资本’来支持。”
　　最后是不确定性。多位受访者提到，业内普遍将启动药品医疗器械审评审批制度改革的2015年视为“创新药元年”，过去10年间，随着政策扶持加力、产业配套逐渐补齐，中国创新药走出了一条突围之路，但不确定性仍然存在。
　　“随着技术和产业飞速发展，研发时间可能缩短、费用可能降低，但药企研发的成功率提升并不显著。”山松解释。

如何“加速跑”？有人工智能、金融支持和政策“东风”三重助力
　　三重压力之下，企业在不断寻找“进化”之路。
　　在成都先导药物开发股份有限公司，记者看到，多款自研创新药物处于临床研究和临床前的不同阶段。他们的一个“撒手锏”，便是多年积累的创新药“种子库”——DNA编码化合物库（DEL）。
　　“在创新药物发现和优化上，我们引入人工智能大模型，对数百个靶点进行DEL筛选，利用积累的海量数据进行训练和迭代，能够有效预测化合物活性、成药性等，加快化合物的优化过程。”成都先导相关负责人介绍。
　　金融支持也在助力创新药“加速跑”。张帆以川创投投资的成都纽瑞特医疗科技股份有限公司为例。这家创新核药企业在发展早期，提出购置一台总价约2亿元的核素加速器，在深度研判后，投资方决定支持该投资计划，助力企业实现上游核素的自主生产，提升了下游创新核药的研发效率与迭代速度。
　　创新药面临着较大的不确定性，靠什么增加投入的确定性？
　　1月14日，成都彭州微芯原创新药制造基地项目主体结构全面封顶，这是微芯在成都的第二个原创新药制造基地，将支撑西格列他钠的产能扩张。
　　何铭告诉记者，2023年西格列他钠被纳入国家医保目录，目前已在全国近6000家医疗机构及上万家药店销售。自2021年开始，西格列他钠销售规模已连续4年实现翻番。“这也恰恰说明，必须要走原创、差异化的道路，追求‘First in class’（源头创新）。”
　　“我们会优先选择临床前数据扎实、靶点特异性强、临床阶段展现‘同类最优’或‘首创药物’的潜力品种，降低研发失败概率。”张帆认为，创新药赛道有清晰的投资逻辑，判断项目值不值得投资有三大核心——需求真实性、价值稀缺性和落地可行性。
　　鼓励“真创新”，已成为鲜明的导向。近年来，四川生物医药和医疗器械产业创新服务体系不断完善，制造能力位居全国前列。特别是去年底印发的《四川省支持生物医药和医疗器械产业高质量发展若干政策措施》，不仅支持提升高质量创新研发能力，对创新药械还将优化审评审批服务、促进临床应用推广、提高多元支付能力等。
　　比如，对获批一类创新药的持有人，按每款产品临床试验的不同阶段给予最高1500万元省级财政支持；深化药品补充申请审评审批试点，将审评时限由200个工作日缩短至60个工作日；提出动态编制新优药械目录，指导医疗机构结合双通道供应保障机制，“应开尽开”满足患者用药需求……
　　“面向研发、验证、生产、应用、支付的全链条加速，将有效破解创新药研发周期长、市场准入慢、推广应用难等问题。”何铭表示，在这样的政策“东风”之下，他们将继续积极推进西奥罗尼等新药的后期临床试验，加快产品“上架”步伐，让更多患者能够用得起、用得上新药。